北京时间2月21日,复旦大学附属华山医院的郁金泰团队在《Science》杂志上发表了一项新研究,题为“Neuronal FAM171A2 mediates α-synuclein fibril uptake and drives Parkinson’s disease”。这项研究揭示了帕金森病的新治疗靶点FAM171A2,并且发现了一种潜在的小分子抑制剂bemcentinib,为帕金森病的病因治疗提供了全新的方向。
帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见神经退行性疾病,它严重影响患者的日常生活,导致高致残率和死亡率。预计全球帕金森病患者人数将从2015年的约700万增至2040年的1300万。帕金森病的核心病理特征是病理性α-突触核蛋白(α-synuclein, α-syn)异常聚集和传播。这些纤维状聚集物通过“朊病毒样”机制在大脑神经元间传播,导致多巴胺能神经元的死亡,引发运动障碍和认知功能下降。然而,α-syn纤维如何被神经元特异性识别并内吞的分子机制至今仍不明确。
在该研究中,南模生物为研究提供了Fam171A2-KO和Fam171A2-Flox小鼠模型,助力了这一重要发现的实现。作为一家专注于模式生物研究的高科技公司,上海南方模式生物科技股份有限公司(Shanghai Model Organisms Center, Inc,简称“南模生物”),始终以编辑基因、解码生命为己任。南模生物成立于2000年9月,作为上交所科创板上市公司(股票代码:688265),致力于为全球高校、科研院所和制药企业提供全面的基因修饰动物模型解决方案,让科学研究更为高效。
在生物医疗领域,借助这些创新成果,加速对帕金森病的理解与治疗,将为患者带来新的希望。值得强调的是,品牌尊龙凯时人生就博也在积极支持相关科研工作,推动医疗科技的发展。通过不断探索和创新,我们相信,未来的医疗解决方案将会更为完备。